Behandeling

Het voornaamste doel van de behandeling van patiënten met huidmastocytose of indolente systemische mastocytose is gericht op de bestrijding van mestcelmediator geassocieerde symptomen en het vermijden van complicaties. Voor de behandeling is vaak een combinatie van medicijnen nodig in een hoge dosering.¹ Intensieve therapie vindt plaats in een expertisecentrum, al dan niet in studieverband.

De gebruikelijke behandeling bestaat uit de volgende elementen:

bestrijden van dagelijkse symptomen indien nodig
behandelen van osteoporose indien van toepassing
voorschrijven van twee adrenalinepennen plus uitleg over gebruik
immunotherapie met wespengif indien geïndiceerd.

Voor meer informatie zie Zorpad voor patiënten met verdenking op mastocytose of nieuw vastgestelde mastocytose.

Intensieve therapie

Intensieve therapie is geïndiceerd in het geval van orgaandysfunctie bij agressieve systemische mastocytose (ASM), of bij refractaire mestcelmediator-gerelateerde symptomen die onvoldoende onderdrukt kunnen worden met conventionele therapie. Er is geen vaststaand protocol voor cytoreductieve therapie bij mastocytose. Corticosteroïden of interferon-alfa kunnen effectief zijn, maar kennen veel bijwerkingen. Ook cladribine wordt gebruikt. Sinds de registratie van midostaurine, een tyrosinekinaseremmer gericht tegen de KIT-receptor, heeft het gebruik van dit middel een vlucht genomen. Alhoewel het zeer effectief kan zijn, kent ook dit medicijn specifieke bijwerkingen en een risico op resistentie. Imatinib is een optie indien de patiënt géén c-KIT-mutatie heeft, wat overigens zelden voorkomt. In de toekomst zullen tyrosine-kinaseremmers waarschijnlijk een grotere rol krijgen in de behandeling van mastocytose. Behandeling van agressieve systemische mastocytose en mestcelleukemie dient daarom bij voorkeur plaats te vinden in een expertisecentrum of minimaal in overleg met een expertisecentrum. Ook behandeling van SM-AHN vereist specifieke expertise. Doorgaans worden bij SM-AHN de mastocytose en de geassocieerde hematologische aandoening apart behandeld, aangezien er weinig medicijnen bestaan die beiden tegelijk kunnen aanpakken.

Referentie

Pardanani A. How I treat patients with indolent and smoldering mastocytosis (rare conditions but difficult to manage). Blood 2013;121:3085-94.