PIONEER-studie: nieuwe behandeling voor indolente en smouldering systemische mastocytose
Internationaal onderzoek naar de effectiviteit van avapritinib, een medicijn dat de groei van afwijkende mestcellen blokkeert. Mensen met indolente en smouldering systemische mastocytose met veel dagelijkse symptomen kunnen meedoen.
Achtergrond
Avaprinitib is een medicijn dat de werking van de KIT-receptor remt. Mastocytose wordt veroorzaakt door overmatige activatie van deze receptor op mestcellen, welke daardoor sneller gaan vermenigvuldigen.
Doel
In dit onderzoek wordt de effectiviteit van avaprinitib onderzocht op dagelijkse symptomen door mastocytose.
Stand van zaken
In een fase II studie is de optimale dosis van avapritinib onderzocht. Deze fase is inmiddels afgerond. Deelnemers van deze fase mogen automatisch doorgaan met avapritinib. Het lijkt tot nu toe effectief voor symptomen zoals jeuk, buikklachten en huidmastocytose, maar minder voor vermoeidheid en pijn.
Planning
De volgende fase zal hopelijk in het najaar van 2020 opgestart worden, maar de precieze planning is onzeker en verloopt moeizamer dan gewoonlijk ten gevolge van de corona pandemie.
Deelname
Zodra de volgende fase van het onderzoek opgestart wordt kan eraan deelgenomen worden. Zowel het UMCG als Erasmus MC nemen deel.