PIONEER-studie: nieuwe behandeling voor indolente en smouldering systemische mastocytose

Internationaal onderzoek naar de effectiviteit van avapritinib, een medicijn dat de groei van afwijkende mestcellen blokkeert. Mensen met indolente en smouldering systemische mastocytose met veel dagelijkse symptomen kunnen meedoen.

Achtergrond 

Avaprinitib is een medicijn dat de werking van de KIT-receptor remt. Mastocytose wordt veroorzaakt door overmatige activatie van deze receptor op mestcellen, welke daardoor sneller gaan vermenigvuldigen.

Doel 

In dit onderzoek wordt de effectiviteit van avaprinitib onderzocht op dagelijkse symptomen door mastocytose.

Stand van zaken

In een fase II studie is de optimale dosis van avapritinib onderzocht. Deze fase is inmiddels afgerond. Deelnemers van deze fase mogen automatisch doorgaan met avapritinib. Het lijkt tot nu toe effectief voor symptomen zoals jeuk, buikklachten en huidmastocytose, maar minder voor vermoeidheid en pijn.

Planning 

De volgende fase zal hopelijk in het najaar van 2020 opgestart worden, maar de precieze planning is onzeker en verloopt moeizamer dan gewoonlijk ten gevolge van de corona pandemie. 

Deelname 

Zodra de volgende fase van het onderzoek opgestart wordt kan eraan deelgenomen worden. Zowel het UMCG als Erasmus MC nemen deel.