HARBOR-studie: nieuwe behandeling voor indolente en smouldering systemische mastocytose

Internationaal onderzoek naar de effectiviteit van BLU-263, een medicijn dat de groei van afwijkende mestcellen blokkeert. Mensen met indolente systemische mastocytose met veel dagelijkse symptomen kunnen meedoen.

Achtergrond 

BLU-263 is een medicijn in tabletvorm dat de werking van de KIT-receptor remt. Het is een aangepaste versie van de vorige KIT-remmer van deze fabrikant (avapritinib). Mastocytose wordt veroorzaakt door overmatige activatie van deze receptor op mestcellen, welke daardoor sneller gaan vermenigvuldigen.

Doel 

In dit onderzoek wordt de effectiviteit van BLU-263 onderzocht op dagelijkse symptomen door mastocytose.

Stand van zaken

In een fase II studie wordt de optimale dosis van BLU-263 onderzocht. In deze fase worden deelnemers op basis van loting ingedeeld in vier groepen: Drie verschillende doseringen van het medicijn en één groep krijgt placebo. Tijdens het onderzoek weten de patiënten en de artsen niet in welke groep zij zitten.

Planning 

Het onderzoek is momenteel open in het Erasmus MC en UMC Groningen. Na fase II wordt de optimale dosis bepaald voor fase III. De totale duur van deelname is minimaal 2 jaar.

Deelname 

De artsen van de mastocytose centra in het UMC Groningen en Erasmus MC kunnen inschatten of patiënten in aanmerking komen volgens de vastgestelde criteria. Uw huisarts of behandelaar kan zo nodig overleggen met een arts van één van deze centra.